Aktien von bluebird bio BLUE hat im bisherigen Jahresverlauf 59,9 % verloren und blieb damit hinter dem Branchenrückgang von 16,4 % zurück.
Bildquelle: Zacks Investment Research
Ohne ein vermarktetes Produkt ist bluebird bio vollständig von seiner Pipeline-Entwicklung abhängig. Derzeit hat BLUE bei der FDA zwei Zulassungsanträge für Biologika (BLAs) eingereicht, um die Zulassung seiner lentiviralen Gentherapien zu beantragen, die beide bereits zur vorrangigen Prüfung zugelassen sind.
Das erste BLA strebt die Zulassung von Betibeglogene Autotemcel (Beti-Cel) zur Behandlung von Erwachsenen, Jugendlichen und pädiatrischen Patienten mit β-Thalassämie aller Genotypen an, die regelmäßige Transfusionen roter Blutkörperchen erfordern. Das zweite BLA strebt die Zulassung von Elivaldogene Autotemcel (Eli-Cel) zur Behandlung der zerebralen Adrenoleukodystrophie (CALD) bei Patienten unter 18 Jahren an, die kein passendes Spendergeschwister haben.
BLUE erlebte zu Beginn des Jahres seinen ersten großen Rückschlag, als das Management bekannt gab, dass die FDA den Überprüfungszeitraum für beide BLAs um drei Monate verlängert hatte. Die Regulierungsbehörde hat neue PDUFA-Aktionsdaten auf den 19. August 2022 für beti-cel und den 16. September 2022 für eli-cel festgelegt.
Die Verzögerung ist auf die zusätzlichen Daten zurückzuführen, die BLUE auf Anfrage der FDA während der laufenden Überprüfung von Beti-Cel und Eli-Cel vorgelegt hat. Laut der Regulierungsbehörde stellten die eingereichten Informationen wesentliche Änderungen an den Daten dar, die von bluebird bio in seinen früheren BLAs eingereicht wurden.
Die Verlängerung wirkte sich auf die Aussichten von BLUE aus, da es derzeit keine stabilen Einnahmequellen gibt. Eine vorläufige Zulassung für entweder beti-cel oder eli-cel wird bluebird bio sein erstes von der FDA zugelassenes Medikament zur Verfügung stellen und es gleichzeitig für Priority Review Vouchers (PRVs) der FDA in Frage stellen. BLUE beabsichtigt, diese Gutscheine zu verkaufen, um seine Barmittel aufzustocken.
Auch bluebird bio droht eine ernsthafte Liquiditätskrise. Im Februar äußerte das Management neben der Bekanntgabe der Ergebnisse des vierten Quartals Bedenken hinsichtlich der Fähigkeit von BLUE, den Geschäftsbetrieb fortzusetzen, da das vorhandene Barguthaben unter Druck steht, das in naher Zukunft voraussichtlich versiegen wird.
Anfang dieses Monats kündigte BLUE die Durchführung einer umfassenden Umstrukturierung an, um bis zu 160 Millionen US-Dollar einzusparen, um seinen Cash-Burn zu kontrollieren, und ermöglicht es ihm so, seinen Cash-Runway bis zum ersten Halbjahr 2023 zu verlängern. Um dieses Ziel zu erreichen, beabsichtigt BLUE, seine Belegschaft um fast 30 % zu reduzieren. , wodurch wiederum 35-40 % der geschätzten Betriebskosten eingespart werden sollen. Diese Reduzierung sollte sich im Betriebsbudget von bluebird bio für 2023 widerspiegeln.
Diese Umstrukturierungsinitiativen sollen die kurzfristigen Möglichkeiten vorantreiben, einschließlich der noch in diesem Jahr anstehenden FDA-Entscheidung zu den beiden Gentherapiekandidaten von BLUE und einer möglichen Einreichung eines dritten Gentherapiekandidaten, der Lovotibeglogene Autotemcel (Lovo-Cel)-Gentherapie für Sichelzellen (SCD) im ersten Quartal 2023.
Ein weiterer Faktor, der auf den Rückgang des Aktienkurses zurückzuführen ist, sind die mehrfachen klinischen Sperren der klinischen Studien von bluebird bio durch die FDA. Derzeit hat die Zulassungsbehörde die klinischen Studien für eli-cel zur Bekämpfung von CALD vollständig ausgesetzt und die klinischen Studien zur Bewertung von Lovo-cel bei SCD-Patienten unter 18 Jahren teilweise ausgesetzt. Das Management befindet sich in aktiven Gesprächen mit der FDA Behörden, um auf die Anfragen der Regulierungsbehörde zur Aufhebung der Sperre zu antworten.
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Zacks-Rang und zu berücksichtigende Aktien
bluebird bio trägt derzeit einen Zacks-Rang #3 (Halten). Einige besser bewertete Aktien im gesamten Gesundheitssektor sind Angion Biomedica ANGEN, Angewandte Therapeutik APLT und Scheitel Pharma VRTX. Während Angion Biomedica einen Zacks-Rang Nr. 1 (starker Kauf) aufweist, tragen sowohl Applied Therapeutics als auch Vertex Pharmaceuticals derzeit einen Zacks-Rang Nr. 2 (Kauf). Du kannst sehen die vollständige Liste der heutigen Zacks #1 Rank-Aktien finden Sie hier.
Die Schätzungen von Angion Biomedica für den Verlust je Aktie für 2022 sind in den letzten 30 Tagen von 2,59 $ auf 1,79 $ gesunken. Dasselbe für 2023 hat sich in den letzten 30 Tagen von 3,11 $ auf 2,19 $ verengt.
Die Gewinne von Angion Biomedica übertrafen die Schätzungen in drei der letzten vier Quartale und verfehlten die Marke einmal, wobei die durchschnittliche Überraschung 47,5 % betrug.
In den letzten 30 Tagen haben sich die Schätzungen des Verlusts pro Aktie von Applied Therapeutics für 2022 von 3,39 $ auf 2,47 $ verringert. Dasselbe für 2023 hat sich in den letzten 30 Tagen von 2,52 $ auf 2,01 $ verengt.
Das Endergebnis von Applied Therapeutics übertraf in drei der letzten vier Quartale die Schätzungen und verfehlte einmal die Marke, wobei es im Durchschnitt eine Überraschung von 2,6 % lieferte.
Die Gewinnschätzungen von Vertex Pharmaceuticals für 2022 sind in den letzten 30 Tagen von 14,52 $ auf 14,58 $ gestiegen. Dasselbe gilt für 2023…
