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Drug Pricing Watchdog ICER, das Institute for Clinical and Economic Review, problematisch ein Entwurf Prüfbericht An bluebird bio‘s Gentherapie Betibeglogene Autotemcel für Beta-Thalassämie. Trotz des vorgeschlagenen Preises von 2,1 Millionen US-Dollar unterstützt der noch nicht abgeschlossene Bericht von ICER die Kosteneffizienz der Therapie. Dies ist eine gute Nachricht für die vor kurzem belagert Unternehmen.
Gentherapien sind typischerweise darauf ausgelegt, eine Krankheit zu „heilen“, indem sie ein beschädigtes Gen ersetzen oder reparieren. Die Therapie von Bluebird, die unter dem Markennamen Zynteglo gelistet ist, wurde in Europa und Großbritannien zugelassen, wo ihr Preis etwa 1,7 Millionen US-Dollar beträgt. Das Unternehmen zog die Therapie jedoch in Europa wegen einer feindlichen Preis- und Erstattungsumgebung vom Markt.
Am 5. April, bluebird bio angekündigt Es begann mit einer umfassenden Umstrukturierung in der Hoffnung, in den nächsten zwei Jahren Kosten in Höhe von 160 Millionen US-Dollar einzusparen. Es war geplant, sich wieder auf kurzfristige Katalysatoren zu konzentrieren, darunter Zynteglo in den USA, Gentherapie für cerebrale Adrenoleukodystrophie (Eli-Cel) und ein potenzieller Biologika-Zulassungsantrag (BLA) für Lovotibeglogene Autotemcel (Lovo-Cel) Gentherapie für Sichel Zellkrankheit. Der BLA-Antrag ist für 2023 geplant, während die US-Zulassungsentscheidungen noch in diesem Jahr erwartet werden. Das PDUFA-Datum für Zynteglo ist der 19. August 2022 und der 16. September 2022 für eli-cel.
Im Zuge der Umstrukturierung baut das Unternehmen rund 30 % Personal ab.
ICER-Empfehlungen sind nicht bindend, haben aber Einfluss. Wenn ICER sagt, dass ein Medikament überteuert ist, liefert dies Munition für Kostenträger wie Medicare und Versicherer, um sich gegen vorgeschlagene Preise zu wehren.
Gentherapien sind sehr teuer. Zum Beispiel, Novartis‘ Zolgensma, die einmalige Gentherapie Onasemnogen Abeparvovec für spinale Muskelatrophie (SMA), ist allgemein angesehen als teuerstes Medikament mit einem Preis von 2,1 Millionen US-Dollar. Andererseits ist es als scheinbares „Heilmittel“ für eine Krankheit, die Kinder im Alter von zwei Jahren tötet, sehr selten. Das Argument für diese Therapien ist, abgesehen von ihrem heilenden Potenzial für ansonsten unheilbare Krankheiten, dass sie über das Leben des Patienten hinweg kosteneffektiv sind.
Novartis und Funkentherapie‘s Gentherapie Luxturna (voretigene neparvovec) läuft etwa 850.000 US-Dollar pro Patient in den USA. Die Therapie dient der erblichen Netzhautdystrophie mit RPE65-Mutationen. Es wird typischerweise in der Kindheit diagnostiziert und führt schließlich zu fast vollständiger Erblindung, und die Therapie ist im Wesentlichen eine Heilung.
Beta-Thalassämie ist eine genetische Erkrankung, die die Fähigkeit der roten Blutkörperchen beeinträchtigt, Hämoglobin herzustellen, das Molekül im Körper, das Sauerstoff transportiert. Jedes Jahr gibt es weltweit etwa 40.000 neu diagnostizierte Fälle bei Kindern. Menschen mit der schwersten Form davon entwickeln im Alter von etwa vier bis sechs Monaten eine lebensbedrohliche Anämie und müssen monatlich Bluttransfusionen und andere Behandlungen wie Eisenchelatbildner erhalten. Die einzige andere potenzielle Heilung ist die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSCT), die jedoch einen Spender mit einem passenden Profil des humanen Leukozytenantigens (HLA) innerhalb der entsprechenden Altersspanne erfordert.
Zynteglo von Bluebird scheint eine weitere Option für eine Heilung zu sein, obwohl es eine offene Frage ist, wie lange die Wirkung der Therapie anhält. Der ICER-Bericht wies auf die Unsicherheiten hin, kam jedoch zu dem Schluss, dass „die Beweise darauf hindeuten, dass Beti-Cel Patienten mit TDT gesundheitliche Vorteile bietet“.
Der ICER-Bericht wies darauf hin, per Managed Manager im Gesundheitswesendass „Patienten behandelt werden könnten, ohne die potenzielle Auswirkungsschwelle auf das Budget zu erreichen, und zwar zu drei Preisen (ca ohne eine Schwelle für potenzielle Auswirkungen auf das Budget zu überschreiten, die auf das Gesamtwachstum der US-Wirtschaft abgestimmt ist.“
In Phase-III-Studien wurden 89 % der Patienten, die die Therapie erhielten, transfusionsunabhängig, und in Phase-I/II- und III-Studien blieben diese Patienten für mindestens 42 Monate transfusionsfrei. Im Allgemeinen waren die Nebenwirkungen gering und es wurden keine Todesfälle gemeldet. Im Dezember 2021 bluebird präsentierten Daten Bei der Amerikanische Gesellschaft für Hämatologie Ergebnisse aus einer Langzeitstudie (LTF-303), die zeigte, dass erwachsene und pädiatrische Patienten mit Beta-Thalassämie, die regelmäßige Transfusionen roter Blutkörperchen benötigten, normale oder nahezu normale Gesamthämoglobinspiegel produzieren und bei stabilen Eisenmarkern transfusionsfrei bleiben können bis sieben Jahre nach Erhalt von beti-cel.
Eine Studie aus dem Jahr 2017, veröffentlicht in Blut fanden heraus, dass Beta-Thalassämie-Patienten im Durchschnitt 17 …
